帕金森病，也常被稱為“震顫麻痹”，是一種以震顫、肌強(qiáng)直、動(dòng)作遲緩、姿勢(shì)平衡障礙為主要表現(xiàn)的中老年神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病。

CCTV報(bào)道：干細(xì)胞療法改善帕金森取得巨大突破

帕金森被稱為“不死的癌癥”，被認(rèn)為是中老年人健康的“第三大殺手”。據(jù)世界帕金森協(xié)會(huì)統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，目前全球共有570萬(wàn)帕金森患者，而中國(guó)患病人數(shù)約300萬(wàn)，年增新發(fā)患者20萬(wàn)以上。

預(yù)計(jì)到2030年，中國(guó)帕金森病患者將激增至600萬(wàn)人左右，患者數(shù)量將占全球一半以上。中國(guó)已成為“帕金森第一大國(guó)”。近年來(lái)帕金森還呈現(xiàn)年輕化的發(fā)病趨勢(shì)，其中“青少年型帕金森病”患者也在不斷增加，約占總?cè)藬?shù)的10%。

帕金森病的病因目前仍不明確，年齡老化、生活環(huán)境、化學(xué)制劑、遺傳等都有可能是帕金森病的致病因素。目前研究推測(cè)大腦黑質(zhì)細(xì)胞退化，無(wú)法產(chǎn)生足夠的神經(jīng)遞質(zhì)——多巴胺。

多巴胺能神經(jīng)元在控制人體隨意運(yùn)動(dòng)和調(diào)節(jié)姿勢(shì)位置中起著關(guān)鍵作用。因此針對(duì)多巴胺能神經(jīng)元的調(diào)節(jié)就成為研究人員突破“帕金森病”的研究重點(diǎn)。

干細(xì)胞的作用機(jī)制

間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）是一種具有多向分化潛能的干細(xì)胞，由于其良好的增殖分化能力、旁分泌及免疫調(diào)節(jié)等功能，可以分化成不同來(lái)源的組織，補(bǔ)充損傷及老化的組織細(xì)胞。

其中，來(lái)源于新生兒臍帶的臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（UC-MSCs）的多向分化潛能逐漸應(yīng)用于帕金森病的臨床治療中，自我更新和定向分化為多巴胺能神經(jīng)元，UC-MSCs移植后能夠定向遷移到病變部位，表達(dá)替代缺損的神經(jīng)元或神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞，使其發(fā)揮正常的細(xì)胞功能，從而緩解帕金森患者的病癥。

干細(xì)胞為帕金森病帶來(lái)希望

干細(xì)胞療法是一種切實(shí)可行的帕金森病治療方案。在間充質(zhì)干細(xì)胞方面，多項(xiàng)臨床試驗(yàn)證實(shí)了其安全性與有效性。

2023年7月，拜耳（Bayer）以及旗下BlueRock Therapeutics聯(lián)合公布其干細(xì)胞療法bemdaneprocel（BRT-DA01）在治療帕金森病患者的1期臨床試驗(yàn)積極結(jié)果。分析顯示，試驗(yàn)中患者對(duì)bemdaneprocel均耐受良好。此外，對(duì)試驗(yàn)次要終點(diǎn)的評(píng)估證明了干細(xì)胞移植的可行性，并顯示細(xì)胞腦內(nèi)植入和存活達(dá)1年的證據(jù)。

Bemdaneprocel（BRT-DA01）是一種研究性療法，由多能干細(xì)胞產(chǎn)生的多巴胺能神經(jīng)元組成，可以通過(guò)手術(shù)植入帕金森病患者大腦。這些細(xì)胞在被移植后將有可能重塑被帕金森病破壞的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)，有望恢復(fù)患者的運(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)功能。

另外，國(guó)內(nèi)在臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療帕金森的臨床研究也已取得了許多可喜的臨床效果，已查詢到多篇應(yīng)用臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞關(guān)于帕金森疾病的臨床研究文獻(xiàn)：

廣東省中醫(yī)院內(nèi)六科研究者為9例帕金森病患者經(jīng)蛛網(wǎng)膜下腔注射hUC-MSCs，治療后第28天患者的UPDRS評(píng)分較治療前顯著降低，同時(shí)可顯著改善患者的運(yùn)動(dòng)癥狀，提高的生活質(zhì)量，延緩病情發(fā)展；

河北醫(yī)科大學(xué)第一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科，就診的34例帕金森患者應(yīng)用經(jīng)體外培養(yǎng)無(wú)菌分離的hUC-MSCs經(jīng)外周靜脈滴注移植治療，從開(kāi)始治療至隨訪結(jié)束，34例患者均未出現(xiàn)明顯的過(guò)敏反應(yīng)及移植物抗宿主病。hUC-MSCs經(jīng)靜脈移植對(duì)帕金森患者安全有效，與移植前相比較，移植后1個(gè)月、移植后3個(gè)月均有效，1個(gè)月到3個(gè)月期間基本處于穩(wěn)定狀態(tài)，療效可維持到第3個(gè)月。

相信隨著再生醫(yī)學(xué)的不斷深入，干細(xì)胞的更多潛力還將被挖掘，以幫助更多被帕金森疾病困擾的患者。

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